GM1-ганглиозидоз

GM₁-ганглиозидо́зы — редкие наследственные заболевания из группы лизосомных болезней накопления. Развитие клинической картины обусловлено дефектом или недостатком β-галактозидазы, который ведёт к нарушению метаболизма и накоплению субстратов (ганглиозида GM₁, гликопротеинов и кератансульфата) главным образом в нервных клетках центральной и периферической нервной системы.